การปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดี

การบำบัดด้วยยีนนี้คุณสามารถใช้สเต็มเซลล์ของผู้ป่วยแทนเซลล์ผู้บริจาคสำหรับการปลูกถ่ายเซลล์นั้นถูกจับคู่อย่างสมบูรณ์แบบกับผู้ป่วยและควรเป็นการปลูกถ่ายที่ปลอดภัยกว่ามากโดยไม่เสี่ยงต่อการถูกปฏิเสธผู้ที่มีโรคเรื้อรังมีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมในหนึ่งในห้ายีนที่ช่วยให้เซลล์เม็ดเลือดขาวโจมตีและทำลายแบคทีเรียและเชื้อราโดยใช้สารเคมีที่ระเบิด

ผู้ที่เป็นโรคนี้จะไวต่อการติดเชื้อมากกว่าคนส่วนใหญ่ การติดเชื้ออาจรุนแรงถึงอันตรายถึงชีวิตรวมถึงการติดเชื้อที่ผิวหนังหรือกระดูกและฝีในอวัยวะต่าง ๆ เช่นปอดตับหรือสมอง รูปแบบที่พบมากที่สุดของ CGD เป็นประเภทย่อยที่เรียกว่า X-CGD ซึ่งมีผลต่อเพศชายเท่านั้นและเกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนที่พบใน X-โครโมโซม นอกเหนือจากการรักษาการติดเชื้อในขณะที่พวกเขาเกิดขึ้นและการหมุนหลักสูตรของยาปฏิชีวนะป้องกันการรักษาทางเลือกเดียวสำหรับคนที่มี CGD คือการได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดี ไขกระดูกมีสเต็มเซลล์ที่เรียกว่าเม็ดเลือดหรือสเต็มเซลล์ที่สร้างเม็ดเลือดขาว ไขกระดูกจากผู้บริจาคที่มีสุขภาพดีสามารถสร้างเซลล์เม็ดเลือดขาวที่ทำงานได้อย่างมีประสิทธิภาพซึ่งป้องกันการติดเชื้อได้อย่างมีประสิทธิภาพ แต่อาจเป็นเรื่องยากที่จะระบุผู้บริจาคไขกระดูกที่มีสุขภาพดีและการฟื้นตัวจากการปลูกถ่ายอาจมีภาวะแทรกซ้อนเช่นการต่อกิ่งกับโรคโฮสต์และความเสี่ยงของการติดเชื้อและการปฏิเสธการปลูกถ่าย